Мышечная дистрофия

   
   

Мне 24 года. Мой диагноз: прогрессирующая мышечная дистрофия. Первые симптомы появились лет в 7-8, стали слабеть ноги. В 14 лет стал замечать, что начали слабеть и руки. К врачу обратились в 16 лет. Меня сразу же положили в больницу; там мне объявили, что это заболевание не лечится. Так из цветущего, пышущего здоровьем молодого человека я постепенно стал превращаться в "ходячий скелет". Сейчас при росте 170 см я вешу 45 кг!

Вы в своей газете даете консультации по всевозможным заболеваниям, может быть, и мне вы поможете.

Сергей Б., Липецк

ПРОГРЕССИРУЮЩАЯ мышечная дистрофия - одно из самых тяжелых и широко распространенных наследственных заболеваний у человека, характеризующееся Х-сцепленным рецессивным типом наследования. Различают дистрофию Дюшенна, Беккера, Дрейфуса,

Ландузи-Дежерина, Лейдена-Мебиуса и ряд других форм заболеваний.

Наиболее распространенной (1 на 3500 новорожденных мальчиков) является мышечная дистрофия Дюшенна.

Она начинается в первые 1-3 года жизни обычно со слабости мышц тазового пояса. Уже на первом году жизни отмечается отставание в психомоторном развитии. Больные дети позднее начинают садиться, вставать, ходить. Постепенно развивается слабость, патологическая мышечная утомляемость при физической нагрузке, изменение походки по типу утиной. Из горизонтального положения дети встают поэтапно с использованием рук (взбирание лесенкой). Отмечаются симметричные атрофии проксимальных групп мышц нижних конечностей (мышцы таза и бедра). Через 1-3 года атрофия распространяется на проксимальные группы мышц верхних конечностей. Атрофии мышц приводят к развитию у ребенка лордоза, крыловидных лопаток, осиной талии.

Заболевание быстро прогрессирует, и к 8-13 годам больной утрачивает способность ходить. Наблюдаются существенные психические нарушения в форме дебильности или имбецильности; сердечно-сосудистые расстройства, нейроэндокринные нарушения (у 50% больных). На 3-м десятилетии жизни человек, больной дистрофией Дюшенна, как правило, умирает от дыхательной недостаточности при респираторных инфекциях.

Вариант мышечной дистрофии Дюшенна - мышечная дистрофия Беккера - имеет более доброкачественное течение, но встречается почти в 10 раз реже (1 случай на 30 000 мужчин). Клинические проявления мышечной дистрофии Беккера обычно начинаются в 10-15 лет. При этом заболевании поражаются те же группы мышц, что и при дистрофии Дюшенна, но протекает оно мягче: начинается в более позднем возрасте, прогрессирует медленно; больные длительное время сохраняют работоспособность; сухожильные рефлексы долгое время остаются сохранными. Поражения внутренних органов менее выражены, интеллект сохранен. Больные нередко самостоятельно передвигаются даже в возрасте 50-70 лет.

По всей видимости, у молодого человека, написавшего нам письмо, наследственная прогрессирующая мышечная дистрофия Беккера. Однако точный диагноз может быть поставлен лишь лечащим невропатологом! Необходимо также наблюдение больного у хирурга-ортопеда, терапевта и профпатолога.

Мышечная дистрофия Дрейфуса характеризуется мышечной слабостью в ногах, затем в области плечевого пояса, лордозом, сколиозом, укорочением ахиллова сухожилия, ограничением подвижности шейного отдела позвоночника, умственной отсталостью. Начинается заболевание на первой декаде жизни.

Мышечная дистрофия Лейдена-Мебиуса (тазово-плечевая) - это дистрофия и слабость проксимальных групп мышц. Наиболее выраженные изменения захватывают тазовый и плечевой пояс.

Каковы причины прогрессирующих мышечных дистрофий?

Прогрессирующая мышечная дистрофия возникает в результате дефекта гена, кодирующего белок дистрофин. В мышцах перестает вырабатываться нормальный белок, и мышечная ткань постепенно замещается соединительной. В результате мышцы, в первую очередь конечностей, слабеют и атрофируются.

Заболевание значительно чаще наследуется мальчиками, чем девочками.

Профилактика прогрессирующих мышечных дистрофий заключается в генетическом консультировании.

Установить правильный диагноз и определить тип наследования врачам помогает наследственный анамнез, генеалогические анализы и лабораторные исследования.

Лечение

Несмотря на то, что поиски способов лечения ведутся во многих генных лабораториях мира, с сожалением приходится констатировать, что на сегодняшний день стопроцентных радикальных методов излечения прогрессирующих мышечных дистрофий нет. Возможна лишь поддерживающая терапия, с помощью которой удается улучшить состояние человека и продлить ему жизнь.

По определенной схеме больной должен систематически выполнять физические упражнения. Возможно использование протезов, позволяющих больным двигаться и замедляющих формирование сколиоза. При необходимости проводится поддержание дыхания.

Хирургическое вмешательство необходимо при наличии контрактур и фиксации суставов.

Эффективно замедляют прогрессирование заболевания и увеличивают мышечную силу у мальчиков специальные лекарственные препараты: глюкокортикоиды, витамины, животный белок.

Ранняя диагностика поражения внутренних органов позволяет увеличить продолжительность жизни больного.

Люди, болеющие мышечными дистрофиями, должны соблюдать диету с достаточной энергетической ценностью, полноценным содержанием белков, жиров и углеводов.

Самый радикальный способ лечения прогрессирующих мышечных дистрофий во всем мире - это генотерапия (гены дистрофина и утрофина). Она заключается в том, что в каждую мышцу больного должен вводиться фрагмент гена, способного продуцировать нормальный мышечный белок. Генная терапия чрезвычайно перспективна и, по всей видимости, в ближайшие годы будет введена в медицинскую практику. Осталась нерешенной последняя задача - каким образом "нормальный" ген может попасть в организм человека.

Смотрите также: